Remédio de uso compassivo: entenda a alternativa buscada por Lito Sousa

O YouTuber Lito Sousa, de 59 anos, pode se tornar o primeiro ser humano a testar um medicamento para a Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), diagnóstico revelado por ele em agosto. Em entrevista ao Fantástico, da TV Globo, a esposa de Lito, a empresária Mila Seidl, revelou que a família negocia com uma empresa de biotecnologia para conseguir fazer o uso de medicação de uso compassivo.

A esperança é que, ao usar um remédio que ainda não foi aprovado por agências reguladoras de saúde e com resultados promissores em testes clínicos, a doença seja brecada. Mila não deu detalhes sobre as tratativas ou o nome da empresa. Contudo, afirmou que o remédio na etapa de testes nos Estados Unidos.

O que é remédio de uso compassivo?

O uso compassivo de medicamentos é a liberação por órgãos reguladores de saúde para medicamentos experimentais ainda sem registro oficial para pacientes em estado grave, sem alternativas terapêuticas ou de cura. Consiste no uso de alternativas terapêuticas que usam substâncias experimentais fora de ensaios clínicos formais.

Ou seja, só é uma alternativa para pessoas diagnosticadas com doenças sem registros de tratamento satisfatório disponível no mercado brasileiro.

Ao contrário do acesso expandido, que atende um grupo de pacientes com a mesma condição com base em um protocolo clínico mais robusto, o uso compassivo foca em um pedido individual para um paciente específico que não participa de pesquisas.

Para ter acesso ao uso compassivo de medicamentos, é preciso que o remédio esteja em desenvolvimento ou na fase avançada de estudos clínicos. O pedido exige laudo técnico e solicitação formal assinada pelo médico responsável pelo quadro. Caso haja liberação, é de praxe que o medicamento seja distribuído pela indústria farmacêutica de forma gratuita.

Entenda a Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ)

A Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) é uma condição neurológica rara, degenerativa e fatal, causada pelo acúmulo de proteínas anormais no cérebro, conhecidas como príons. A gravidade da doença está na sua altíssima velocidade de progressão e na inexistência de tratamento ou cura. Ela compromete drasticamente as funções cognitivas e motoras — provocando desde perda de memória até o comprometimento severo dos movimentos —, o que faz com que a grande maioria dos pacientes evolua para óbito em pouco tempo após o diagnóstico.

A aparente melhora em partes do corpo de pacientes com a Doença de Creutzfeldt-Jakob, como a recuperação parcial dos movimentos da mão relatada por Lito Sousa, costuma gerar dúvidas e esperança nos seguidores. No entanto, especialistas esclarecem que esse tipo de oscilação não representa uma reversão ou interrupção do quadro clínico.

Neurologistas apontam que a condição é progressiva, mas isso não significa que cada função neurológica piore de maneira linear todos os dias. Uma melhora funcional pontual e a evolução biológica de uma doença degenerativa e grave são aspectos distintos, o que reforça que flutuações temporais nos sintomas não mudam o prognóstico da enfermidade.

O peso do tempo nas doenças raras

A descoberta de uma condição de rápida degeneração, como a Doença de Creutzfeldt-Jakob, impõe às famílias uma dura rotina marcada pela urgência. Especialistas alertam que a falta de agilidade no sistema de saúde pode ser determinante para o agravamento irreversível do quadro clínico.

Andréia Bessa, coordenadora jurídica de instituições voltadas a doenças raras, reforça que o fator temporal é um dos maiores desafios enfrentados pelos pacientes.

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"Em vários casos, o tempo não é neutro. No caso de determinadas doenças progressivas, alguns meses podem representar perda de capacidade motora, comprometimento cognitivo, perda de autonomia ou agravamento irreversível. Em algumas situações, o atraso pode inclusive fazer com que o paciente deixe de preencher os próprios critérios clínicos necessários para receber determinada terapia." — Andréia Bessa em entrevista à Band.

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